Buněčná terapie pro “Motýlky” se po několika letech příprav konečně spouští

Ve Fakultní nemocnici Brno byla ve spolupráci s infrastrukturou CZECRIN (Lékařská fakulta MU) zahájena klinická studie pro pacienty se vzácným vrozeným onemocněním epidermolysis bullosa (EB), známým jako nemoc motýlích křídel. Cílem studie je ověřit bezpečnost léčivého přípravku a získat první informace o tom, nakolik podávaná buněčná terapie podporuje hojení chronických ran.

Klinickou studii realizuje tým lékařů a sester z EB Centra při Dětském kožním oddělení Pediatrické kliniky FN Brno a Kliniky popálenin a plastické chirurgie FN Brno.

Na studii se od samého počátku podílí také pacientská organizace DEBRA ČR, která  usiluje o její implementaci. Po dlouhých 11 letech vývoje a příprav se do první fáze studie zapojí 4 dospělí pacienti a úkolem DEBRA ČR bude monitorovat jejich stav a vývoj ran, do kterých bude aplikován léčivý přípravek. 

Dosud DEBRA ČR vznik studie podpořila částkou převyšující 1 milion Kč. 

 V polovině října 2022 se do studie zapojil první pacient, který bude pravidelně docházet na další kontroly a k opakovanému podání léčivého přípravku. Každý ze čtyř pacientů, kteří jsou zařazeni do první fáze studie, bude sledován po dobu jednoho roku. Poté proběhne analýza bezpečnosti léčby a v případě příznivých výsledků budou do studie zařazeni další pacienti.

Léčivý přípravek buněčné terapie tvoří tzv. mezenchymální stromální buňky (MSC). Tyto buňky v lidském organismu napomáhají opravám poškozených tkání a usměrňují přehnané funkce imunitního systému. Podle dosavadního výzkumu mají MSC hojivý potenciál u akutních i chronických ran různého původu. Léčivý přípravek se připravuje z tukové tkáně zdravých dobrovolníků a na jeho vývoji pracovali několik let odborníci z pracoviště Advanced Cell Immunotherapy Unit (ACIU) při Farmakologickém ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity.